Kind mit peroxisomalem Defekt erhält keine Kostengutsprache für Stammzellentransplantation: Fehlende neutrale fachärztliche Expertise zur Übertragbarkeit von X-ALD-Erfahrungen verletzt Untersuchungsgrundsatz (Art. 61 lit. c ATSG)

Tragende Normen

Art. 61 ATSG Art. 1 GgV Art. 2 GgV Art. 453 GgV Art. 2 IVV Art. 453 OIC

Zusammenfassung

Eine minderjährige Versicherte leidet an einem peroxisomalen Defekt des bifunktionalen Proteins (autosomal-rezessiver Defekt des DBP/MFP2), einer seltenen angeborenen Stoffwechselkrankheit, die unter die Geburtsgebrechen Ziffer 383 und 453 der Verordnung über Geburtsgebrechen (GgV) fällt. Sie unterzog sich am 16. Januar 2014 einer allogenen Stammzellentransplantation (SZT). Die Invalidenversicherung lehnte die Kostenübernahme ab, weil die wissenschaftliche Grundlage für diese Therapie bei ihrer spezifischen Erkrankung fehle. Das kantonale Versicherungsgericht bestätigte diese Ablehnung. Die Versicherte legte Beschwerde beim Bundesgericht ein und beantragte die Aufhebung des kantonalen Entscheids sowie die Kostengutsprache für die SZT und ihre Folgemassnahmen.

Das Bundesgericht hebt den kantonalen Entscheid auf und verweist die Sache zur neuen Entscheidung zurück. Es stellt fest, dass die Vorinstanz die entscheidenden medizinischen Tatfragen – insbesondere die Übertragbarkeit der wissenschaftlichen Erfahrungen mit der Stammzellentransplantation bei der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) auf die hier vorliegende eng verwandte peroxisomale Erkrankung – nicht durch eine neutrale fachärztlich-spezialmedizinische Expertise klären liess. Stattdessen stützte sie sich auf eigene Internetrecherchen und bereits bekannte Einschätzungen des Regionalen Ärztlichen Dienstes, des Bundesamts für Sozialversicherungen und des behandelnden Kinderspitals. Damit verletzte das kantonale Gericht den Untersuchungsgrundsatz gemäss Art. 61 lit. c ATSG. Auch blieb unklar, ob zum Zeitpunkt der Transplantation am 16. Januar 2014 überhaupt alternative Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung standen. Die Beurteilung der Wissenschaftlichkeit, Einfachheit und Zweckmässigkeit der Massnahme nach Art. 1 Abs. 1 Satz 1 und Art. 2 Abs. 3 GgV sowie Art. 453 GgV Anhang und Art. 2 Abs. 1 IVV setzt zwingend eine solche neutrale Expertise voraus. Ohne sie kann nicht geprüft werden, ob die medizinisch-wissenschaftlichen Erkenntnisse aus der X-ALD-Behandlung analog herangezogen werden durften. Das Bundesgericht verlangt daher, dass das kantonale Gericht die offenen Fragen durch eine fachärztlich-spezialmedizinisch qualifizierte Expertise beantworten lässt und danach neu entscheidet.

Die Entscheidung ist bemerkenswert, weil sie klärt, dass bei seltenen Krankheiten die Übertragbarkeit wissenschaftlicher Erkenntnisse von einer eng verwandten Indikation auf eine noch seltenere nicht allein vom Gericht, sondern nur durch neutrale Spezialexperten beurteilt werden darf – auch wenn die zugrundeliegende Therapieform (hier: SZT) bei der Referenzkrankheit (X-ALD) bereits etabliert ist.

Regeste

Art. 3 Abs. 2 ATSG; Art. 8 Abs. 2, Art. 13 Abs. 1 und 2 IVG; Art. 1 Abs. 1 Satz 1 und Abs. 2 Satz 1 sowie Art. 2 Abs. 3 GgV; Ziff. 383 und 453 GgV Anhang; Ziff. 2.1 KLV Anhang 1; Prüfung der Einfachheit, Notwendigkeit und Zweckmässigkeit einer Vorkehr zur Behandlung einer seltenen Krankheit. Sind medizin-wissenschaftliche Erkenntnisse zum therapeutischen Nutzen und zur Wissenschaftlichkeit einer bestimmten medizinischen Massnahme, welche von der Invalidenversicherung zur Behandlung einer seltenen Krankheit im Rahmen eines anerkannten Geburtsgebrechens übernommen wird, auf die Behandlung einer eng verwandten, aber noch selteneren Krankheit mittels derselben medizinischen Massnahme übertragbar? Diese Tatfrage ist von spezialmedizinischen Experten auf dem Gebiet der betreffenden Krankheit zu beantworten (E. 8.5).